Leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria con mutazioni di FLT3-ITD: Ok di EMA per quizartinib


L’Agenzia europea dei medicinali (EMA) ha validato la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio del quizartinib, il nuovo agente sperimentato in monoterapia per il trattamento degli adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) FLT3-ITD positiva, una forma estremamente aggressiva di LMA che si associa ad una prognosi sfavorevole e per cui attualmente non esistono terapie specifiche, e concesso la sua valutazione accelerata.

La validazione della domanda di autorizzazione dà inizio al processo di valutazione scientifica da parte del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA. La valutazione accelerata, che può ridurre significativamente i tempi di valutazione, viene concessa a quei prodotti farmaceutici che secondo l’Agenzia possono essere di maggiore impatto per la salute pubblica e per l’innovazione terapeutica.

La leucemia mieloide acuta è una neoplasia maligna aggressiva del sangue e del midollo osseo, che causa la crescita e l’accumulo incontrollato di globuli bianchi maligni che non funzionano regolarmente e interferiscono con la produzione delle cellule normali del sangue.

Le mutazioni del gene FLT3 costituiscono una delle più comuni anomalie genetiche della Leucemia Mieloide Acuta. La mutazione FLT3-ITD è la più comune dell’FLT3 e colpisce all’incirca 1 paziente su 4 con LMA. FLT3-ITD è una mutazione pilota della leucemia mieloide acuta che si manifesta con elevato carico leucemico, una prognosi sfavorevole e un significativo impatto sulla gestione della malattia per i pazienti con LMA.

“La valutazione accelerata per l’autorizzazione alla commercializzazione di quizartinib sottolinea una fondamentale esigenza non ancora soddisfatta per i pazienti con questa forma molto aggressiva di leucemia mieloide acuta, per cui non esistono ancora opzioni di trattamento mirato approvate in Europa” ha dichiarato Arnaud Lesegretain, vice presidente del dipartimento di Ricerca e Sviluppo in oncologia e direttore del Franchise sull’LMA di Daiichi Sankyo, l’azienda produttrice della molecola. “Il raggiungimento di entrambi questi traguardi è un significativo passo in avanti e saremo lieti di lavorare con l’EMA per offrire questa importante potenziale nuova opzione di trattamento mirato anche in UE”.

La domanda di autorizzazione all’immissione in commercio nell’UE si basa sui risultati dello studio registrativo di fase III QuANTUM-R sul quizartinib, il primo studio randomizzato di fase III ad aver dimostrato che un inibitore FLT3, sotto forma di singolo agente orale, è in grado di prolungare la sopravvivenza globale rispetto alla chemioterapia in pazienti con LMA recidivante/refrattaria con mutazioni di FLT3-ITD. I risultati principali di questo studio sono stati presentati durante la sessione plenaria del 23° Congresso dell’Associazione europea di ematologia (EHA) tenutosi lo scorso giugno a Stoccolma.

Quizartinib è attualmente sotto valutazione regolatoria da parte del Ministero della salute, del lavoro e della previdenza (MHLW) giapponese, per il trattamento dei pazienti adulti con LMA recidivante/refrattaria FLT3-ITD positiva. La presentazione della domanda di autorizzazione negli Stati Uniti è programmata per la seconda metà dell’anno fiscale 2018.