Alzheimer, scoperto meccanismo d’azione di un farmaco contro gli aggregati di beta-amiloide


Un nuovo studio sul tramiprosato ha rivelato i meccanismi molecolari che permettono alla molecola di bloccare la produzione degli oligomeri di beta-amiloide, un fattore chiave nello sviluppo della malattia di Alzheimer.

Secondo lo studio, pubblicato sulla rivista scientifica CNS Drugs, il tramiprosato “avvolge” i peptidi amiloidi, impedendone il ripiegamento scorretto e la conseguente formazione dei tipici aggregati che facilitano la progressione della patologia.

«Per quasi quarant’anni, le placche amiloidi sono state riconosciute come la caratteristica principale della malattia di Alzheimer, ma sempre più indizi puntano ai piccoli aggregati di proteina, che hanno in comune con i prioni molte caratteristiche, come un fattore chiave nella degenerazione dei neuroni», ha dichiarato Stanley Prusiner dell’Università di San Francisco e collaboratore della casa farmaceutica responsabile dello studio. Secondo Prusiner, lo studio apre la porta allo sviluppo di una nuova classe di farmaci, utili sia contro l’Alzheimer, sia contro altre patologie neurodegenerative simili.

Una volta scoperto il meccanismo di azione del tramiprosato contro gli oligomeri amiloidi, i ricercatori hanno sperimentato l’efficacia del farmaco su un gruppo di pazienti già coinvolti in precedenza in un trial clinico.

L’analisi ha dimostrato che la concentrazione di tramiprosato nel cervello è correlata alle reazioni molecolari relative al meccanismo d’azione del farmaco.

In altre parole, il farmaco inibisce la formazione di oligomeri e ha replicato in contesto clinico gli effetti mostrati in laboratorio.

Secondo quanto emerso dallo studio, il tramiprosato si lega alla proteina amiloide, modulandone la flessibilità e impedendo la formazione di oligomeri. Il farmaco appare inoltre capace di inibire la crescita degli oligomeri già esistenti, fermando la progressione verso la formazione delle vere e proprie placche.

Secondo i promotori della ricerca, il tramiprosato rappresenta il primo di una nuova categoria di farmaci, capaci di stabilizzare e controllare la conformazione degli aggregati amiloidi. Il farmaco ha superato i passaggi chiave dei trial clinici, ed è ora pronto a passare a un’indagine pilota sulla sua efficacia nei pazienti affetti da Alzheimer.