Terapia genetica: siRNA-L2, la molecola “autostoppista” che distrugge i tumori


Una ricerca condotta dalla statunitense Vanderbilt University offre uno strumento in più agli oncologi nella lotta contro i tumori.

Una modifica decisiva su una molecola di acido ribonucleico permette a quest’ultimo di legarsi a diverse proteine umane e raggiungere in maniera più efficace il tumore.

Il metodo, descritto in uno studio pubblicato su Proceedings of the National Academy of Sciences, permette di ridurre effetti collaterali e resistenza ai farmaci tipicamente associati a questo tipo di terapia genetica.

L’acido ribonucleico sperimentato in questo studio fa parte di una categoria di molecole in grado di controllare il comportamento delle cellule tumorali. Per raggiungere l’obiettivo, tali molecole richiedono un mezzo di trasporto adatto, che tipicamente è rappresentato da una nanoparticella chiamata jetPEI.

Craig Duvall, professore associato di ingegneria biomedica, ha confrontato l’efficacia di questa nanoparticella con la sua molecola modificata: siRNA-L2, questo il nome della molecola, è infatti in grado di legarsi all’albumina, una delle proteine più diffuse nell’organismo.

La molecola, se introdotta senza un opportuno mezzo di trasporto, viene smaltita dai reni nel giro di due minuti, mentre in presenza di una nanoparticella sintetica viene filtrata dal fegato. L’albumina, invece, resta in circolazione per giorni, e questo permette di aumentare sensibilmente la disponibilità della molecola nell’organismo.

Le cellule tumorali, inoltre, sono contraddistinte da un’intensa attività metabolica: per questo motivo attirano velocemente l’albumina e con essa la molecola, che può entrare in azione in tempi relativamente brevi.

Le dimensioni ridotte della molecola le permettono di penetrare nel tumore in maniera molto più efficace: il metodo è stato sperimentato su tessuti di tumore del seno triplo-negativo e il 100% dei campioni è risultato positivo alla molecola, rispetto al 60% garantito dal metodo standard.

Un altro vantaggio considerevole di questo metodo è l’assenza di effetti collaterali: questo permetterebbe al farmaco di poter essere somministrato a dosaggi più alti senza controindicazioni.

Secondo i ricercatori, il metodo potrebbe abbattere gli ostacoli che finora limitano le possibilità di ricorrere in campo clinico agli acidi ribonucleici: «Potremmo potenzialmente usare il nostro metodo di somministrazione su diversi geni, in maniera simultanea o sequenziale.

Gran parte dei tumori sono caratterizzati da più geni anormali: attaccarne uno spesso porta il tumore ad adattarsi e attivarne altri».