Al San Matteo di Pavia due giovani
ragazze italiane, ventenni, rispettivamente affette da
β-talassemia major e anemia falciforme grave, hanno ricevuto per
la prima volta in Italia e in Europa, al di fuori di
sperimentazioni cliniche, la terapia genica avanzata "Casgevy".
Il trattamento innovativo rappresenta una svolta nella cura
delle emoglobinopatie, malattie genetiche gravi e invalidanti.
La β-talassemia e l'anemia falciforme sono gravi emoglobinopatie
ereditarie, causate da mutazioni del gene della β-globina.
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