Uno studio pilota su cinque pazienti
mostra la possibilità di usare le cellule Car T CD8 contro una
malattia autoimmune, il lupus eritromatoso, una malattia
autoimmune cronica in cui il sistema immunitario produce
anticorpi che attaccano i tessuti dell'organismo infiammando e
danneggiando organi come reni, articolazioni, pelle e sistema
nervoso. Pubblicato sul New England Journal of Medicine, lo
studio è stato condotto presso il primo ospedale affiliato
dell'Università di scienza e tecnologia della Cina: mostra che
una nanoparticella lipidica, mirata alle cellule immunitarie, i
linfociti T CD8 e portatrice di una particolare sequenza
genetica (HN2301), ha generato cellule T transitorie che hanno
rapidamente ridotto le cellule B e l'attività della malattia.
In questo lavoro i ricercatori descrivono i risultati di una
valutazione di fattibilità in pazienti con lupus eritematoso
sistemico utilizzando una terapia con cellule Car T. Tutti i
pazienti, tranne il paziente 4, presentavano anche nefrite
lupica. HN2301 è stato somministrato secondo uno schema
esplorativo a tre dosi. Il dosaggio includeva 2 mg per i
pazienti 1 e 2 e 4 mg per i pazienti 3, 4 e 5. Le cellule Car T
Cd8+ Cd19 sono diventate rilevabili nel sangue periferico sei
ore dopo l'infusione e hanno raggiunto il picco sei ore dopo
ogni infusione e sono tornati ai valori basali entro due o tre
giorni. Entro sei ore dal primo trattamento, le cellule B
circolanti responsabili della malattia sono diminuite
sostanzialmente alla dose di 2 mg e sono state completamente
ridotte a meno di 1 cellula B per microlitro alla dose di 4 mg,
con una riduzione mantenuta per sette-dieci giorni.
Tre mesi dopo il trattamento con HN2301, i punteggi sulla
scala standard usata per valutare lo stadio di malattia
(Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000) sono
diminuiti in tutti e cinque i pazienti.
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