Una nuova tecnica di
'editing' di un singolo gene del fegato ha dimezzato i livelli
di colesterolo 'cattivo' Ldl e dei trigliceridi nel sangue di in
un piccolo gruppo di pazienti con valori molto alti e pericolosi
per la salute cardiaca. Una singola dose del farmaco
sperimentale 'CtX310', che interviene su un gene specifico - ha
diminuito del 48,9% il colesterolo Ldl e del 55,2% i
trigliceridi entro due mesi dall'infusione del medicinale. I
risultati migliori sono stati ottenuti nei pazienti che hanno
ricevuto la dose piu' alta del prodotto.
ll trial su 15 persone che vivevano in Australia, Nuova
Zelanda e Gran Bretagna,e' stato presentato da ricercatori
internazionali alla conferenza dell' American heart association
in corso a New Orleans. Si tratta di test di Fase 1, che
intendevano semplicemente verificare la sicurezza del
trattamento, ma hanno ottenuto risultati gia' considerati
sorprendenti, e che potrebbero cambiare il futuro delle terapie
per la salute cardiovascolare. Il trattamento - fondato sulla
tecnologia di editing genetico chiamata 'Crispr' - interviene
sul gene Angptl3, che interferisce con la capacita' del fegato
di smaltire normalmente colesterolo e trigliceridi. Alcune
persone hanno versioni del gene Angptl3 con bassa funzionalita'
e che quindi godono di un colesterolo basso per tutta la vita.
Altre sono invece portatrici di una versione dello stesso gene
estremamente attiva e con effetti quindi negativi. Pubblicato
sul 'New England journal of medicine', il rapporto sta
suscitando al tempo stesso entusiasmo e preoccupazione tra gli
esperti.
Il nuovo approccio altera difatti permanentemente il sistema
genetico di una persona con conseguenze ed effetti di lungo
termine non conosciuti.
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