Lilly annuncia in una
nota che l'Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la
rimborsabilità di pirtobrutinib per il trattamento di pazienti
adulti affetti da leucemia linfatica cronica (LLC) recidivante o
refrattaria. 'La decisione, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale
il 26 marzo 2026 - si òlegge nella nota - rende il farmaco
disponibile per i pazienti che sono stati precedentemente
trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di
Bruton (BTK)'.
La LLC è un tumore del sangue caratterizzato da un accumulo
nel sangue venoso periferico e negli organi linfoidi di
linfociti B. Nelle fasi iniziali, la malattia si sviluppa come
proliferazione di cellule "clonali", cioè di copie identiche dei
linfociti patologici interessati, a cui segue il coinvolgimento
delle strutture linfatiche - linfonodi e milza - che aumentano
di dimensione.
In Occidente, la LLC è la forma di leucemia più frequente
negli adulti e l'incidenza è stimata in 5 casi ogni 100.000
persone. In Italia si stimano circa 3000 nuovi casi all'anno. La
malattia è tipica dell'età più avanzata, con il 40% delle
diagnosi effettuate oltre i 75 anni e solo il 15% entro i 50
anni. L'età media alla diagnosi è di circa 70 anni, con una
leggera prevalenza degli uomini rispetto alle donne1.
Nonostante i progressi terapeutici, molti pazienti con LLC
vanno incontro a multiple recidive o diventano resistenti al
trattamento. Pirtobrutinib rappresenta un'innovazione
terapeutica significativa, in quanto agisce come inibitore di
BTK non covalente ed è capace di legarsi alla proteina target in
modo differente rispetto agli inibitori covalenti di prima e
seconda generazione.
'Si stima che in Emilia-Romagna ogni anno vengano
diagnosticati 250 nuovi casi di leucemia linfatica cronica e che
la prevalenza della LLC a 10 anni sia di 2100 pazienti. Per i
nostri pazienti, l'approvazione della rimborsabilità di
pirtobrutinib rappresenta un'importante e innovativa opzione che
arricchisce il panorama terapeutico della LLC ricaduta o
refrattaria - commenta Antonio Cuneo, professore ordinario di
Ematologia dell'Università degli Studi di Ferrara e direttore
della Sezione di Ematologia dell'AOU Arcispedale Sant'Anna di
Ferrara - La novità risiede nel suo meccanismo di azione, unico
e reversibile, che lo rende efficace anche nei casi di
resistenza agli altri inibitori di BTK'.
I risultati dello studio clinico di fase 1/2 Bruin,
pubblicati su New England Journal of Medicine nel 2023, prosegue
la nota di Lilly, hanno dimostrato l'efficacia del farmaco in
una popolazione di pazienti fortemente pretrattata, mostrando
risposte cliniche durature anche in casi di prognosi
sfavorevole. Lo studio di fase 3 CLL-BRUIN 3213 ha poi messo a
confronto pirtobrutinib con il trattamento standard di
riferimento nello stesso setting, dimostrando la sua superiorità
di efficacia.
'I dati clinici dimostrano che pirtobrutinib, terapia
somministrata per via orale e in via continuativa, garantisce
un'efficacia significativa in pazienti con LLC recidivante o
refrattaria; efficacia accompagnata da un'ottima tolleranza,
frutto della selettività del meccanismo di azione BTK - afferma
Cuneo - Avere la rimborsabilità in Italia di questa opzione
consente una gestione più flessibile e mirata del percorso
terapeutico, offrendo ai pazienti un miglioramento significativo
della qualità di vita e una risposta più duratura nel tempo,
anche nei casi in cui le terapie target attualmente disponibili
non abbiano dato esito'.
Da ottobre 2024, pirtobrutinib è rimborsato in Italia nel
trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma a cellule
mantellari (MCL) recidivante o refrattario precedentemente
trattati con un inibitore della BTK. A cui si aggiunge ora
l'indicazione nella LLC.
'Siamo orgogliosi di poter rendere disponibile pirtobrutinib
anche per questa popolazione di pazienti ematologici - dice
Elias Khalil, presidente e amministratore delegato Italy Hub di
Lilly - Questa nuova approvazione riflette il nostro costante
impegno nell'innovazione oncologica e nella ricerca di soluzioni
che possano realmente fare la differenza per le persone affette
da tumori rari o complessi'.
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