Un'innovazione terapeutica
significativa per il trattamento della leucemia linfatica
cronica recidivante o refrattaria grazie alla molecola
Pirtobrutinib di Lilly, per cui recentemente è stata approvata
la rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale. Il
farmaco diventa dunque disponibile per i pazienti che sono stati
precedentemente trattati con un inibitore covalente della
tirosina chinasi di Bruton (Btk) e che hanno sviluppato una
resistenza o un'intolleranza.
La leucemia linfatica cronica è il tipo di leucemia più comune
negli adulti e, a livello globale, rappresenta circa il 25%-30%
di tutti i casi di leucemia. La malattia è tipica dell'età più
avanzata, con il 40% delle diagnosi effettuate oltre i 75 anni e
solo il 15% entro i 50 anni. L'età media alla diagnosi è di
circa 70 anni, con una leggera prevalenza degli uomini rispetto
alle donne. In Italia si stimano circa 3mila nuovi casi
all'anno. Nonostante i progressi terapeutici, molti pazienti con
questa patologia vanno incontro a multiple recidive o diventano
resistenti al trattamento. pirtobrutinib rappresenta
un'innovazione terapeutica significativa, in quanto agisce come
inibitore di Btk non covalente ed è capace di legarsi alla
proteina target in modo differente rispetto agli inibitori
covalenti di prima e seconda generazione.
"L'avvento di pirtobrutinib è particolarmente importante nel
contesto dei pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante
o refrattaria, soprattutto per il suo meccanismo d'azione, che
consente di superare le resistenze agli inibitori di Btk
covalenti -, ha commentato Gianluca Gaidano, professore
ordinario di malattie del sangue presso l'Università del
Piemonte Orientale e l'Aou Maggiore della Carità di Novara -. La
sua efficacia è stata confermata in tutti i gruppi e sottogruppi
molecolari e clinici, compresi i pazienti ad alto rischio".
Un ulteriore elemento rilevante, ha sottolineato poi Gaidano, "è
rappresentato dal profilo di sicurezza del trattamento, sia in
termini cardiovascolari, con un basso rischio di fibrillazione
atriale, sia per la maneggevolezza complessiva della terapia" ed
"essendo una terapia a somministrazione orale, inoltre, ha un
impatto positivo sulla qualità di vita dei pazienti".
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