Una nuova opzione terapeutica è
disponibile per i pazienti affetti dalla leucemia linfatica
cronica, la forma di leucemia più frequente negli adulti con
circa 3mila nuovi casi all'anno in Italia, soprattutto tra gli
over-75. Si tratta della molecola pirtobrutinib di Lilly, per
cui l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la
rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale,
rendendo il farmaco disponibile per i pazienti recidivanti o
refrattari che sono stati precedentemente trattati con un
inibitore covalente della tirosina chinasi di Bruton (Btk),
farmaci mirati che bloccano un enzima chiave per la
sopravvivenza delle cellule tumorali.
L'approvazione di pirtobrutinib, primo e unico inibitore di
Btk non covalente (che blocca l'enzima in modo reversibile),
risponde a un bisogno clinico importante: offre una nuova
opzione terapeutica efficace per i pazienti che hanno sviluppato
resistenza o intolleranza agli inibitori covalenti di Btk.
"Grazie al suo meccanismo d'azione unico e reversibile,
pirtobrutinib è in grado di superare le resistenze molecolari
che si sviluppano durante i trattamenti precedenti, offrendo una
nuova e concreta opportunità di controllo della malattia con un
profilo di sicurezza molto gestibile", commenta Paolo Ghia,
professore ordinario di oncologia medica presso l'università
Vita-Salute San Raffaele di Milano.
I risultati dello studio clinico di fase 1 e 2 'Bruin',
pubblicati sul New England Journal of Medicine nel 2023, hanno
dimostrato l'efficacia del farmaco in una popolazione di
pazienti fortemente pretrattata, mostrando risposte cliniche
durature anche in casi di prognosi sfavorevole. Lo studio di
fase 3 'Cll-Bruin 321' ha poi messo a confronto pirtobrutinib
con il trattamento standard di riferimento nello stesso setting,
dimostrando la sua superiorità di efficacia.
Per Pier Luigi Zinzani, professore ordinario di ematologia, e
direttore dell'Istituto di ematologia Seràgnoli dell'Università
di Bologna, "disporre finalmente di questa opzione rimborsata in
Italia ci permette di assicurare ai pazienti una qualità di vita
migliore e una risposta prolungata nel tempo, anche dopo il
fallimento delle terapie target oggi disponibili".
"Per le persone che convivono con la leucemia linfatica
cronica, soprattutto nelle fasi avanzate di malattia, qualità
della vita ed efficacia terapeutica devono procedere di pari
passo. L'innovazione ha valore quando concretamente risponde ai
bisogni dei pazienti", ha dichiarato Davide Petruzzelli,
presidente dell'associazione pazienti La lampada di Aladino Ets.
Per Elias Khalil, presidente e amministratore delegato Italy Hub
di Lilly, "questa nuova approvazione riflette il nostro costante
impegno nell'innovazione oncologica e nella ricerca di soluzioni
che possano realmente fare la differenza per le persone affette
da tumori rari o complessi".
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