Utilizzare le vescicole
extracellulari - rilasciate dalle cellule stromali mesenchimali
(Csm) del midollo osseo - come navette biologiche per
trasportare farmaci verso il tessuto tumorale. Caricate con
chemioterapici, queste vescicole potrebbero aiutare a portare il
trattamento più vicino al tumore e, in prospettiva, a ridurre il
danno ai tessuti sani. È su questa strategia che si focalizza il
progetto sviluppato dall'Ospedale Infantile Regina Margherita
dell'Azienda Ospedaliera Oirm - Sant'Anna, afferente alla
struttura di Oncoematologia Pediatrica diretta da Franca
Fagioli. Il progetto nasce dall'esperienza decennale del
Laboratorio nello studio e nell'utilizzo delle Csm e ha
l'obiettivo di valutare, in fase preclinica, l'efficacia e la
sicurezza di microvescicole derivate da Csm e caricate con il
farmaco chemioterapico doxorubicina per il trattamento dei
sarcomi ossei pediatrici.
I sarcomi ossei pediatrici, tra cui l'osteosarcoma e il
sarcoma di Ewing, sono tumori rari e aggressivi che colpiscono
soprattutto bambini, adolescenti e giovani adulti. Le terapie
oggi disponibili, basate su chirurgia, chemioterapia e
radioterapia, hanno migliorato le possibilità di cura in molti
pazienti. Tuttavia, nelle forme metastatiche, recidivanti o
resistenti ai trattamenti, la prognosi resta ancora difficile.
I risultati preliminari indicano una direzione
promettente. Le vescicole caricate con il farmaco hanno mostrato
attività su linee cellulari di osteosarcoma, con una riduzione
importante della vitalità cellulare dopo 24 ore di trattamento.
Il progetto prevede ora la validazione in modelli preclinici in
vivo, passaggio necessario per capire come il farmaco si
comporta nell'uomo, se rimane nel tumore, se raggiunge organi
sani, quale tossicità provoca e se l'effetto terapeutico è
superiore rispetto alla doxorubicina libera. Se i risultati
confermeranno efficacia e sicurezza, le vescicole extracellulari
caricate con doxorubicina potrebbero rappresentare una nuova
formulazione biologica per il trattamento dell'osteosarcoma e di
altri sarcomi ossei ad alto rischio.
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