Bene i primi risultati su pazienti
con tumore renale in stadio avanzato (carcinoma renale a cellule
chiare in stadio metastatico) di un farmaco sperimentale, il
casdatifan, una molecola che blocca un meccanismo del tumore.
Reso noto su Nature, si tratta del primo studio che dimostra
che, nei pazienti con tumori renali 'HIF-2α-dipendenti', una
maggiore soppressione della produzione di eritropoietina si
correla a un beneficio clinico, come una maggiore sopravvivenza
libera da progressione di malattia.
Secondo l'American Cancer Society, il tumore al rene è tra le
10 forme di cancro più frequentemente diagnosticate negli Stati
Uniti. Il carcinoma a cellule renali a cellule chiare (ccRCC) è
il tipo più comune di tumore al rene negli adulti. Se
diagnosticato precocemente, il tasso di sopravvivenza a cinque
anni è elevato. Per il tumore al rene metastatico, le terapie
farmacologiche mirate rappresentano una delle principali opzioni
di trattamento. La maggior parte dei carcinomi renali a cellule
chiare accumula la molecola HIF-2α, che favorisce la crescita
tumorale e le metastasi. HIF-2α è il fattore inducibile
dall'ipossia, una proteina chiave che permette alle cellule di
percepire e adattarsi alla carenza di ossigeno. In condizioni di
ipossia, come spesso avviene nel tumore, HIF-2α si attiva e
promuove la produzione di globuli rossi, la formazione di nuovi
vasi sanguigni (angiogenesi) favorendo così la crescita
tumorale. Casdatifan è un inibitore di HIF-2α di nuova
generazione progettato per un'elevata potenza e selettività.
Lo studio (ARC-20) è stato condotto da Toni Choueiri, presso
il Dana-Farber Cancer Institute a Boston e ha coinvolto 127
pazienti che non avevano risposto a terapie precedenti. I
pazienti trattati con casdatifan hanno mostrato una
sopravvivenza libera da progressione superiore a un anno,
nonostante la metà di essi avesse già manifestato progressione
della malattia dopo tre o più trattamenti con altre terapie
standard.
I dati hanno dimostrato che la monoterapia con casdatifan
determina una soppressione profonda e sostenuta
dell'eritropoietina nel sangue, che è risultata correlata a
tassi di risposta più elevati e a una maggiore sopravvivenza
libera da progressione.
Il casdatifan ha dimostrato un'attività antitumorale
duratura.
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