Via libera dell'Agenzia italia del farmaco alla rimborsabilità del vamorolone alla base di un nuovo farmaco steroideo antinfiammatorio contro la distrofia muscolare di Duchenne che ha l'obiettivo di migliorare il profilo di tollerabilità della terapia corticosteroidea standard.
L'Aifa ha ammesso il farmaco alla rimborsabilità tramite Servizio sanitario nazionale, con l'indicazione al trattamento di pazienti di età pari o superiore ai 4 anni, sia nuovi alla terapia che già stabilmente in trattamento con i corticosteroidi classici.
La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica rara causata da alterazioni del gene responsabile della produzione della distrofina, una proteina essenziale per il corretto funzionamento dei muscoli.
"Vamorolone, analogo dei corticosteroidi, ha il vantaggio, sulla base degli studi pubblicati ma anche dei nuovi dati disponibili a lungo termine, di avere un'efficacia paragonabile a quella degli steroidi convenzionali senza però avere la stessa entità di effetti collaterali - dichiara Eugenio Maria Mercuri, direttore della Uoc di neuropsichiatria infantile alla Fondazione policlinico universitario Agostino Gemelli Irccs di Roma - questo comporta in primo luogo un miglioramento della qualità della vita, una minore esposizione a possibili rischi di fratture vertebrali o di altri problemi legati all'assunzione cronica degli steroidi e, conseguentemente, rappresenta un passo avanti notevole anche nelle aspettative di questi ragazzi".
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