Veicolare enzimi al cervello e ai
tessuti periferici per trattare i sintomi neuronopatici e
somatici della sindrome di Hunter, una malattia genetica rara
del metabolismo, attraverso la somministrazione endovenosa. E'
l'obiettivo della terapia sperimentale Jr-141, per la quale
Italfarmaco e Jcr Pharmaceuticals hanno annunciato oggi un
accordo di licenza esclusiva per lo sviluppo e la
commercializzazione negli Stati Uniti, in Europa e in America
Latina ('territori concessi in licenza'), previa approvazione
regolatoria. Attualmente la terapia è oggetto di uno studio
clinico globale di Fase 3.
Jr-141 è una proteina di fusione ricombinante di nuova
generazione costituita da un anticorpo contro il recettore umano
della transferrina e dall'iduronato-2-solfatasi, enzima che è
assente o non funziona correttamente negli individui affetti
dalla sindrome di Hunter. Questa sindrome, infatti, nota anche
come mucopolisaccaridosi di tipo II o Mps II è una malattia da
accumulo lisosomiale a ereditarietà recessiva legata al
cromosoma X causata da una carenza di iduronato-2-solfatasi, un
enzima che scompone nell'organismo carboidrati complessi
chiamati glicosaminoglicani.
Jcr e Italfarmaco intendono ottenere l'approvazione
regolatoria per Jr-141 dalla Food and Drug Administration (Fda)
statunitense, dall'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema), dalla
Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (Mhra) del
Regno Unito e dall'Agenzia brasiliana di regolamentazione
sanitaria (Anvisa). La molecola è già approvata e
commercializzata in Giappone dal 2021 come pabinafusp alfa.
A seguito delle approvazioni regolatorie, Italfarmaco
commercializzerà e distribuirà il farmaco nei territori
autorizzati, mentre Jcr manterrà la responsabilità della
produzione di Jr-141 al momento delle autorizzazioni
all'immissione in commercio. Jcr riceverà pagamenti anticipati,
milestone e royalty, oltre ai ricavi associati alla fornitura
del farmaco.
Riproduzione riservata © Copyright ANSA