I farmaci per il trattamento del
diabete e dell'obesità - i cosiddetti agonisti del Glp-1 -
potrebbero essere di aiuto nel controllo dell'appetito e nella
gestione dell'obesità nei pazienti con sindrome di Prader-Willi,
una rara malattia genetica. È una delle ipotesi emerse dal IX
congresso nazionale della Federazione Italiana Prader-Willi,
tenutosi all'Istituto Superiore di Sanità.
La sindrome di Prader-Willi colpisce ogni anno circa 35
bambini in Italia. Dal 2001 a oggi, le segnalazioni di nuovi
casi pervenute al Registro nazionale delle malattie rare sono
state 1091. Tra i sintomi della patologia, obesità, diminuzione
del tono muscolare, appetito insaziabile (iperfagia), mani e
piedi piccoli e alcune caratteristiche facciali tipiche.
Anche se non l'unica, la gestione dell'iperfagia e
dell'obesità rappresenta una delle principali sfide cliniche
nella sindrome di Prader-Willi. Da qualche anno, tra le
strategie terapeutiche oggetto di interesse figurano gli
agonisti del recettore del Glp-1. A oggi, tuttavia, le prove
scientifiche sull'efficacia di questi farmaci in questo contesto
sono ancora limitate. Per questo dal congresso è giunto
l'auspicio a condurre studi più ampi e di lunga durata. Sono
inoltre in fase di studio altre terapie mirate alla regolazione
della fame, tra cui la setmelanotide, autorizzata nell'Unione
Europea per alcune forme rare di obesità genetica e ipotalamica,
ma non per la sindrome di Prader-Willi.
Tra i temi emersi dal congresso anche la necessità di
coinvolgere i pazienti, non solo nelle scelte terapeutiche, ma
anche nella definizione delle priorità di ricerca. "Anche la
ricerca ha bisogno della loro esperienza per individuare le
priorità realmente rilevanti e valutare non soltanto gli esiti
clinici, ma anche l'impatto degli interventi sulla vita
quotidiana, sull'autonomia e sul benessere complessivo della
persona", ha affermato Maria Luisa Scattoni, direttore del
Centro nazionale malattie rare.
"Le persone non possono essere considerate soltanto
destinatarie delle cure e dei servizi ma devono poter
partecipare alle decisioni che riguardano la propria salute e il
proprio Progetto di Vita, esprimendo bisogni, preferenze e
aspettative", ha concluso il presidente dell'Iss, Rocco
Bellantone.
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