Trattare il diabete non solo con i
farmaci, ma anche provando a ripristinare la
capacità dell'organismo di regolare la glicemia. È questa una
delle frontiere più ambiziose della ricerca sul diabete:
sostituire le cellule beta pancreatiche che non funzionano più,
rigenerare la funzione pancreatica, partendo dalle cellule
ancora presenti e, in prospettiva, restituire al corpo la
capacità di produrre insulina, in maniera autonoma, anche in
tessuti diversi dal pancreas, come il muscolo, attraverso la
terapia genica. Il tema è al centro el 31esimo congresso
nazionale della Società italiana di diabetologia (Sid).
"La medicina rigenerativa propone due strategie - spiega
Lorenzo Piemonti, direttore del Diabetes Research Institute e
responsabile dell'Unità di Medicina Rigenerativa e dei Trapianti
dell'Irccs Ospedale San Raffaele di Milano -: sostituire le
cellule che abbiamo perso oppure stimolare quelle ancora
presenti a rigenerare una massa cellulare capace di svolgere
nuovamente la propria funzione".
La sostituzione cellulare è già in sperimentazione nell'uomo.
"La novità è che oggi si possono ottenere cellule produttrici di
insulina a partire da cellule staminali pluripotenti, superando
almeno in parte il limite rappresentato dalla disponibilità
delle isole pancreatiche dei donatori", spiega Piemonti. Anche
il San Raffaele partecipa a questa sperimentazione. Un'altra
strada è la rigenerazione delle cellule beta con i farmaci. Un
filone di ricerca esplora le potenzialità della terapia genica
per ottimizzare il modo in cui l'organismo utilizza (e consuma)
il glucosio.
Il dorzagliatin, per esempio, farmaco antidiabetico orale di
nuova generazione, capostipite della classe terapeutica degli
attivatori della glucochinasi (Gka) è stato approvato in Cina
(2022), e quest'anno anche a Macao e Hong Kong, per il diabete
di tipo 2, ma non è disponibile in Europa. Studi clinici di fase
3 hanno dimostrato una riduzione significativa e duratura
dell'emoglobina glicata. "Questo farmaco - osserva Piemonti - è
la declinazione farmacologica 'in pillola' del concetto su cui
si basa la terapia genica della glucochinasi. La nuova molecola
stimola l'enzima già presente, mentre la terapia genica punta ad
inserire copie nuove o potenziate del gene della glucochinasi".
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