E' stata approvata dall'Agenzia
italiana del farmaco (Aifa) la rimborsabilità in Italia della
molecola selumetinib, un inibitore orale e selettivo di Mek, per
il trattamento in monoterapia dei neurofibromi plessiformi
inoperabili, sintomatici nei pazienti adulti con
neurofibromatosi di tipo 1 (Nf1).
La Nf1 è una malattia genetica rara e progressiva, solitamente
diagnosticata nella prima infanzia, ma che spesso progredisce
fino all'età adulta e può colpire tutti gli organi. Fino al 50%
delle persone affette da Nf1 può sviluppare un tipo di tumore
non maligno chiamato neurofibroma plessiforme che può colpire il
cervello, il midollo spinale e i nervi. I neurofibromi
plessiformi possono comparire nel corso della vita e crescere
fino a diventare di grandi dimensioni, causando dolore,
deformità e debolezza muscolare, oltre ad altri sintomi
debilitanti.
L'approvazione della rimborsabilità da parte di Aifa fa seguito
all'approvazione dell'estensione di indicazione da parte della
Commissione Europea basata sui risultati dello studio
internazionale di fase 3 'Komet'. Nell'analisi selumetinib ha
mostrato un tasso di risposta obiettiva statisticamente
significativo e clinicamente rilevante rispetto al placebo. Il
profilo di sicurezza nello studio è risultato coerente con il
profilo di sicurezza già noto e con l'utilizzo consolidato nei
pazienti pediatrici.
"L'approvazione di selumetinib per il trattamento degli adulti
con neurofibromatosi di tipo 1 e neurofibromi plessiformi
sintomatici ed inoperabili rappresenta un importante passo
avanti, estendendo anche a questa popolazione di pazienti una
possibilità terapeutica finora disponibile solo per la
popolazione pediatrica - spiega Chiara Leoni, responsabile della
Uos Malattie rare pediatriche e terapie innovative della
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma -.
I dati confermano il valore di selumetinib lungo tutto il
percorso di cura in termini di miglioramento clinico,
radiologico e globale di qualità di vita, offrendo una nuova
opportunità terapeutica sia per pazienti che ricevono una
diagnosi in età adulta sia per coloro che affrontano la
transizione dall'età pediatrica".
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