Tre persone con epilessia resistente
ai farmaci hanno visto ridursi di oltre il 90% il numero di
crisi mensili e senza effetti collaterali gravi, grazie
all'infusione diretta nel cervello di una terapia genica,
nell'ambito di uno studio clinico in fase iniziale condotto da
Yang Dai dello Xuanwu Hospital della Capital Medical University
di Pechino, i cui risultati sono riportati sul New England
Journal of Meidicine.
In ciascun partecipante, la terapia genica è stata mirata con
precisione a una piccola porzione di tessuto cerebrale, alla
base delle crisi. La terapia introduce un gene che rende i
neuroni sensibili a uno specifico farmaco, un antipsicotico che
regola l'attività dei neuroni stessi. Quindi si combina la
terapia genica con il farmaco — un approccio chiamato
chemogenetica.
Secondo i dati della Federazione Italiana Epilessie, in
Italia ci sono circa 500.000 pazienti e almeno 125.000 di queste
persone presentano forme resistenti alla terapia farmacologica,
spesso associate a gravi disabilità fisiche e cognitive.
I pazienti coinvolti nel trial soffrono di una forma comune
di epilessia che interessa l'ippocampo, una specifica regione
cerebrale. I tre pazienti, con almeno due crisi epilettiche al
mese, avevano sviluppato resistenza ad almeno due farmaci
antiepilettici.
Il trattamento sperimentale utilizza un virus vettore per
veicolare un gene nei neuroni dell'area cerebrale interessata.
Il gene, che viene veicolato specificamente nelle cellule
eccitatorie coinvolte nell'insorgenza delle crisi epilettiche,
impartisce ai neuroni l'istruzione di produrre un recettore
capace di legarsi alla clozapina, attivando tali recettori e
riducendo l'attività dei neuroni bersaglio.
Due settimane dopo aver ricevuto la terapia genica i
partecipanti hanno iniziato ad assumere una bassa dose di
clozapina ogni otto ore. A distanza di circa due mesi, il numero
medio di crisi mensili è sceso da 4,5 a 0,5 in due dei
partecipanti, e da 4 a 0 nel terzo. Si tratta comunque di uno
studio su piccola scala e ancora preliminare.
Riproduzione riservata © Copyright ANSA